高中人教版 (新課標(biāo))專題1 基因工程1.3 基因工程的應(yīng)用導(dǎo)學(xué)案

這是一份高中人教版 (新課標(biāo))專題1 基因工程1.3 基因工程的應(yīng)用導(dǎo)學(xué)案，共11頁。學(xué)案主要包含了植物基因工程的成果，動物基因工程的應(yīng)用，基因工程藥物，基因治療等內(nèi)容，歡迎下載使用。
基因工程的應(yīng)用一、植物基因工程的成果1.植物基因工程的應(yīng)用領(lǐng)域:(1)提高農(nóng)作物的抗逆能力。(2)改良農(nóng)作物的品質(zhì)。(3)利用植物生產(chǎn)藥物等。2.抗蟲轉(zhuǎn)基因植物:(1)方法:從某些生物中分離出具有殺蟲活性的基因,將其導(dǎo)入作物中。(2)目的基因:主要是Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制劑基因、淀粉酶抑制劑基因、植物凝集素基因等。(3)成果:轉(zhuǎn)基因抗蟲棉、轉(zhuǎn)基因抗蟲水稻等。(4)意義:減少化學(xué)農(nóng)藥的使用,降低生產(chǎn)成本,減少環(huán)境污染,降低對人體健康的危害。3.抗病轉(zhuǎn)基因植物:(1)方法:將抗病基因導(dǎo)入植物中。(2)目的基因。①抗病毒基因:病毒外殼蛋白基因和病毒的復(fù)制酶基因。②抗真菌基因:幾丁質(zhì)酶基因和抗毒素合成基因。(3)成果:抗煙草花葉病毒的轉(zhuǎn)基因煙草,抗病毒的轉(zhuǎn)基因小麥、甜椒、番茄等。(4)意義:能獲得用常規(guī)育種方法很難培育出的抗病毒新品種。4.抗逆轉(zhuǎn)基因植物:作物種類目的基因抗鹽堿、抗干旱作物調(diào)節(jié)細胞滲透壓基因耐寒作物魚的抗凍蛋白基因抗除草劑作物抗除草劑基因5.利用轉(zhuǎn)基因改良植物的品質(zhì):富含賴氨酸的轉(zhuǎn)基因玉米、轉(zhuǎn)基因延熟番茄、開變異花的轉(zhuǎn)基因矮牽牛。二、動物基因工程的應(yīng)用應(yīng)用基因來源或處理成　果提高動物的生長速度外源生長激素基因轉(zhuǎn)基因綿羊、轉(zhuǎn)基因鯉魚改善畜產(chǎn)品的品質(zhì)腸乳糖酶基因轉(zhuǎn)基因牛分泌的乳汁中,乳糖含量降低用轉(zhuǎn)基因動物生產(chǎn)藥物藥用蛋白基因+乳腺蛋白基因的啟動子乳腺生物反應(yīng)器或乳房生物反應(yīng)器用轉(zhuǎn)基因動物作器官移植的供體抑制抗原決定基因的表達或設(shè)法除去抗原決定基因結(jié)合克隆技術(shù),培育出沒有免疫排斥反應(yīng)的轉(zhuǎn)基因克隆豬器官三、基因工程藥物1.來源:轉(zhuǎn)基因工程菌。2.成果:細胞因子、抗體、疫苗、激素等。3.作用:預(yù)防和治療人類腫瘤、心血管疾病、傳染病、糖尿病、類風(fēng)濕等疾病。四、基因治療1.概念:把正?；?/span>導(dǎo)入病人體內(nèi),使該基因的表達產(chǎn)物發(fā)揮功能,從而達到治療疾病的目的。2.方法:(1)體外基因治療:從病人體內(nèi)獲得某種細胞,進行培養(yǎng),在體外完成基因轉(zhuǎn)移,篩選出成功轉(zhuǎn)移的細胞擴增培養(yǎng),最后重新輸入患者體內(nèi)。(2)體內(nèi)基因治療:直接向人體組織細胞中轉(zhuǎn)移基因。3.成果:將腺苷酸脫氨酶基因轉(zhuǎn)入患者的淋巴細胞中,治療復(fù)合型免疫缺陷癥。4.現(xiàn)狀:(1)處于初期臨床試驗階段。(2)存在著技術(shù)、倫理道德、安全性等方面的諸多困難。1.目的基因只能來源于微生物。 (×)【分析】目的基因既可以來源于細菌等微生物,也可來源于高等的植物、動物等生物。2.利用乳腺生物反應(yīng)器能夠獲得一些重要的醫(yī)藥產(chǎn)品,如人的血清白蛋白,這是因為將人的血清白蛋白基因?qū)肓藙游锏娜橄偌毎小?/span>????????????? (×)【分析】利用乳腺生物反應(yīng)器能夠獲得一些重要的醫(yī)藥產(chǎn)品,是將目的基因?qū)雱游锏氖芫讯皇侨橄偌毎?/span>3.來自蘇云金芽孢桿菌的Bt毒蛋白基因只能應(yīng)用于棉花。 (×)【分析】Bt毒蛋白能殺死多種有害昆蟲,而對哺乳動物無害,因而廣泛用于多種轉(zhuǎn)基因植物,如棉花、水稻等。4.轉(zhuǎn)基因生物的目的基因來自不同的物種,可見,基因工程可以打破物種間的生殖隔離。????????????? (√)5.由大腸桿菌工程菌獲得人的干擾素后可直接應(yīng)用。 (×)【分析】大腸桿菌是原核生物,沒有內(nèi)質(zhì)網(wǎng)、高爾基體,無法對分泌蛋白進行加工修飾,合成的干擾素?zé)o生物活性,需要進一步加工,不能直接應(yīng)用。一、基因工程的應(yīng)用1.轉(zhuǎn)基因植物生產(chǎn)過程圖解(以抗蟲棉生產(chǎn)過程為例):2.轉(zhuǎn)基因動物生產(chǎn)過程圖解(以轉(zhuǎn)基因牛生產(chǎn)過程為例):3.轉(zhuǎn)基因微生物生產(chǎn)過程圖解(以可生產(chǎn)干擾素的酵母菌的培育過程為例):【易錯提醒】轉(zhuǎn)基因作物中的目的基因的兩點提醒(1)目的基因并非都來自微生物:目的基因都是來自其他生物的能表現(xiàn)出優(yōu)良性狀的外源基因,并不都是來自細菌、病毒等微生物,如抗凍蛋白基因來自魚類。(2)注意“抗蟲”和“抗病”的區(qū)別,二者可以分別通過害蟲接種和病毒接種來進行個體水平的檢測。【選修對接必修】　 對接必修2:基因的表達(1)目的基因?qū)π誀畹目刂?有的目的基因通過控制蛋白質(zhì)的合成,直接控制生物的某種性狀,這反映了基因與性狀的直接關(guān)系;有的目的基因通過控制酶的合成來控制代謝,進而控制生物的性狀,這體現(xiàn)的是基因和性狀的間接關(guān)系。(2)生物的表現(xiàn)型=基因型+環(huán)境?；蚺c基因、基因與基因產(chǎn)物、基因與環(huán)境之間相互作用,精細地調(diào)控著生物體的性狀。　為增加油菜種子的含油量,研究人員嘗試將從陸地棉基因庫中獲取的酶D基因與位于擬南芥葉綠體膜上的轉(zhuǎn)運肽基因相連,導(dǎo)入油菜細胞并獲得轉(zhuǎn)基因油菜品種。酶D基因、轉(zhuǎn)運肽基因所含三種限制酶(ClaⅠ、SacⅠ、XbaⅠ)的切點如圖甲所示。請回答下列問題。(1)用限制酶__________和__________酶處理兩個基因后,可得到A、D端相連的目的基因。 (2)將上述目的基因插入如圖乙所示質(zhì)粒的__________中,構(gòu)建__________,然后將其導(dǎo)入農(nóng)桿菌中。 (3)利用__________法將目的基因?qū)胗筒巳~片中,并通過篩選獲得轉(zhuǎn)基因油菜細胞,通過__________技術(shù)可培育成轉(zhuǎn)基因油菜植株。 (4)用__________技術(shù)可檢測轉(zhuǎn)基因油菜的染色體DNA上是否插入了目的基因,用__________技術(shù)可檢測轉(zhuǎn)基因油菜植株中的目的基因是否翻譯成蛋白質(zhì)。 【解題關(guān)鍵】(1)限制酶能夠識別雙鏈DNA分子的某種特定的核苷酸序列,并且使每一條鏈中特定部位的兩個核苷酸之間的磷酸二酯鍵斷開。(2)同種限制酶切割能夠產(chǎn)生相同的黏性末端,便于質(zhì)粒和目的基因連接。【解析】(1)用限制酶ClaⅠ處理兩個基因后,可露出相同的黏性末端,再用DNA連接酶連接,可得到A、D端相連的目的基因。(2)因為土壤農(nóng)桿菌Ti質(zhì)粒的T-DNA能夠轉(zhuǎn)移并整合到植物細胞的染色體DNA上,故要將上述目的基因插入圖中Ti質(zhì)粒的T-DNA中,構(gòu)建基因表達載體即重組質(zhì)粒,然后將其導(dǎo)入農(nóng)桿菌中。(3)利用農(nóng)桿菌轉(zhuǎn)化法將目的基因?qū)胗筒巳~片中,并通過篩選獲得轉(zhuǎn)基因油菜細胞,通過植物組織培養(yǎng)技術(shù)可培育成轉(zhuǎn)基因油菜植株。(4)用DNA分子雜交技術(shù)可檢測轉(zhuǎn)基因油菜的染色體DNA上是否插入了目的基因,用抗原-抗體雜交技術(shù)可檢測轉(zhuǎn)基因油菜植株中的目的基因是否翻譯成蛋白質(zhì)。答案:(1)ClaⅠ　DNA 連接　(2)T-DNA　基因表達載體　(3)農(nóng)桿菌轉(zhuǎn)化　植物組織培養(yǎng)　(4)DNA 分子雜交　抗原-抗體雜交【誤區(qū)警示】(1)忽略圖中關(guān)鍵信息:對圖示三種限制酶的識別序列與切割位點認識不清,進而無法判斷“剪切”產(chǎn)生的目的基因和載體的末端是否能夠“縫合”。(2)不清楚分子水平上的檢測方法:①檢測轉(zhuǎn)基因生物染色體的DNA是否插入目的基因——DNA分子雜交技術(shù);②檢測目的基因是否轉(zhuǎn)錄出了mRNA——分子雜交技術(shù);③檢測目的基因是否翻譯成蛋白質(zhì)——抗原-抗體雜交技術(shù)。1.基因疫苗是指將編碼外源抗原的基因與質(zhì)粒重組,構(gòu)建出基因表達載體,導(dǎo)入人或動物細胞后利用宿主細胞的蛋白質(zhì)合成系統(tǒng)合成外源抗原蛋白,并誘導(dǎo)機體產(chǎn)生對該抗原的免疫應(yīng)答,以達到預(yù)防和治療疾病的目的?？梢?基因疫苗是一種 (　　)A.重組質(zhì)?！　　　　　　?/span>  B.外源抗原的DNA 片段C.外源抗原蛋白質(zhì)    D.減毒或滅活的病原體【解析】選A。從基因疫苗的制備過程可以看出,基因疫苗是目的基因與質(zhì)粒重組后的結(jié)果,即重組質(zhì)粒。2.“胰島素A、B鏈分別表達法”是生產(chǎn)胰島素的方法之一。圖1是該方法所用的基因表達載體,圖2表示利用大腸桿菌作為工程菌生產(chǎn)人胰島素的基本流程(融合蛋白A、B分別表示β-半乳糖苷酶與胰島素A、B鏈融合的蛋白)。請回答下列問題:(1)圖1基因表達載體中沒有標(biāo)注出來的基本結(jié)構(gòu)是_________________。 (2)圖1中啟動子是________酶識別和結(jié)合的部位,有了它才能啟動目的基因的表達;氨芐青霉素抗性基因的作用是_____________________________。 (3)溴化氰能切斷肽鏈中甲硫氨酸羧基端的肽鍵,用溴化氰處理相應(yīng)的融合蛋白能獲得完整的A鏈或B鏈,且β-半乳糖苷酶被切成多個肽段,推測這是因為___________________________________________________________________________。 【解析】(1)根據(jù)題意和圖示分析可以知道:圖1基因表達載體中已包含目的基因、啟動子和標(biāo)記基因,所以沒有標(biāo)注出來的基本結(jié)構(gòu)是終止子。(2)圖1中啟動子是RNA聚合酶識別和結(jié)合的部位,有了它才能啟動目的基因的表達即轉(zhuǎn)錄過程;氨芐青霉素抗性基因的作用是作為標(biāo)記基因,將含有重組質(zhì)粒的大腸桿菌篩選出來。(3)溴化氰能切斷肽鏈中甲硫氨酸羧基端的肽鍵,因為β-半乳糖苷酶中含有多個甲硫氨酸,而胰島素的A、B鏈中不含甲硫氨酸,所以用溴化氰處理相應(yīng)的融合蛋白能獲得完整的A鏈或B鏈,且β-半乳糖苷酶被切成多個肽段。答案:(1)終止子(2)RNA聚合　作為標(biāo)記基因,將含有重組質(zhì)粒的大腸桿菌篩選出來(3)β-半乳糖苷酶中含多個甲硫氨酸,而胰島素A、B鏈中不含甲硫氨酸二、乳腺生物反應(yīng)器與基因治療1.乳腺生物反應(yīng)器:(1)操作過程:　(2)乳腺生物反應(yīng)器與工程菌生產(chǎn)藥物的區(qū)別:比較內(nèi)容乳腺生物反應(yīng)器工程菌含義指讓外源基因在哺乳動物的乳腺中特異性表達,利用動物的乳腺組織生產(chǎn)藥物蛋白指用基因工程的方法,使外源基因得到高效表達的菌類細胞株系受體基因結(jié)構(gòu)與人類基因結(jié)構(gòu)差異動物基因結(jié)構(gòu)與人類的基因結(jié)構(gòu)基本相同細菌和酵母菌的基因結(jié)構(gòu)與人類有較大差異基因表達合成的藥物蛋白與天然蛋白質(zhì)相同細菌合成的藥物蛋白可能沒有活性受體細胞動物受精卵微生物細胞目的基因導(dǎo)入方式顯微注射法感受態(tài)細胞法(3)乳腺生物反應(yīng)器的特點:活性高,成本低,易提純,產(chǎn)量高。2.基因治療:(1)實質(zhì):正?；虮磉_掩蓋病變基因的表達,達到治療疾病的目的。(2)過程。以治療復(fù)合型免疫缺陷癥為例:(3)治療途徑的異同點:比較體外基因治療體內(nèi)基因治療不同點操作復(fù)雜,但效果較為可靠方法較簡單,但效果難以控制相同點都是將外源基因?qū)氚屑毎?以糾正缺陷基因,目前兩種方法都處于初期臨床試驗階段(4)基因診斷與基因治療的比較:項　目方　法備　注基因診斷制作相應(yīng)探針,利用DNA分子雜交原理,快速、準(zhǔn)確檢測人類某種疾病臨床應(yīng)用階段基因治療把健康的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募毎?達到治療疾病的目的僅處于初期的臨床試驗階段【易錯提醒】基因治療時正?；驔]有改變病變基因的表達途徑在基因治療的過程中,正?；?、病變基因都可以表達,只是正常基因的表達掩蓋了病變基因控制的性狀,使病人表現(xiàn)正常,最終達到治療疾病的目的。【選修對接必修】　對接必修3:免疫調(diào)節(jié)(1)吞噬細胞既參與非特異性免疫,又參與特異性免疫;T淋巴細胞既參與體液免疫,又參與細胞免疫。(2)免疫預(yù)防與免疫治療的區(qū)別:項目時間注射的物質(zhì)目的免疫預(yù)防病原體感染前的預(yù)防疫苗(經(jīng)處理的抗原)激發(fā)機體自身免疫反應(yīng),產(chǎn)生抗體和記憶細胞免疫治療病原體感染后的治療抗體、淋巴因子、血清等直接清除病原體或產(chǎn)生的毒素,使患者恢復(fù)健康　據(jù)報道,研究人員提取了重癥聯(lián)合免疫缺陷患兒的骨髓,插入目的基因拷貝,將修飾的細胞重新輸回患者體內(nèi)。最終結(jié)果令人驚嘆:經(jīng)過治療,16名患兒中有14名免疫系統(tǒng)得到了修復(fù),還有很多基本治愈,這是基因治療成功的典型案例。理論上,基因治療可以治愈很多人類遺傳疾病。但科研人員實施安全有效的基因治療卻并非易事,他們面臨許多挑戰(zhàn),首先要明確患病的遺傳基礎(chǔ),其次要尋找合適的載體作用于機體的發(fā)病組織,同時還要能避免意外的后果。根據(jù)以上材料,回答下列問題:(1)基因治療屬于____________(生物技術(shù))的應(yīng)用范疇,這種技術(shù)的變異原理是______________。 (2)基因治療常選用逆轉(zhuǎn)錄病毒作為目的基因載體,但需敲除病毒的包裝蛋白基因,原因是________________________________________。 (3)構(gòu)建基因表達載體后,可直接將其轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)受體細胞,也可在體外__________________,形成重組細胞,經(jīng)體外培養(yǎng)后再輸入患者體內(nèi)。體外培養(yǎng)重組細胞的條件包括____________________________________。 (4)從遺傳物質(zhì)變化和免疫調(diào)節(jié)角度看,基因治療可能導(dǎo)致的意外后果分別是__________________________________________________________________。  【解題關(guān)鍵】基因治療利用的原理是基因重組,成功的關(guān)鍵在于將目的基因整合到人體的染色體DNA上并能夠表達。【解析】(1)基因治療屬于基因工程的應(yīng)用范疇,原理是基因重組。(2)基因治療過程中,獲得目的基因后,需構(gòu)建基因表達載體,以保證目的基因在受體細胞內(nèi)順利表達并發(fā)揮作用。以病毒作為基因的載體,需使目的基因高效轉(zhuǎn)移并有效表達,而其不斷繁殖的特性必須消除。敲除病毒的包裝蛋白基因,就是不讓病毒合成相應(yīng)蛋白進行繁殖。(3)基因表達載體構(gòu)建后,可通過兩種途徑發(fā)揮作用:一是直接將表達載體導(dǎo)入患者體內(nèi)的受體細胞,二是在體外將基因表達載體導(dǎo)入受體細胞,形成重組細胞,在體外進行細胞培養(yǎng)后輸入患者體內(nèi)。體外細胞培養(yǎng)時要提供的條件包括:無菌、無毒的環(huán)境,營養(yǎng),適宜的溫度和pH,氣體環(huán)境。(4)基因治療可能導(dǎo)致的意外后果包括:基因表達載體整合時引起相關(guān)基因突變或細胞癌變,重組細胞輸入患者體內(nèi)時有可能引發(fā)機體產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng)和并發(fā)癥。答案:(1)基因工程　基因重組　(2)防止病毒合成包裝蛋白進行繁殖　(3)將基因表達載體導(dǎo)入受體細胞　無菌、無毒的環(huán)境,營養(yǎng),適宜的溫度和pH,氣體環(huán)境　(4)細胞癌變(或基因突變)、免疫排斥(并發(fā)癥)【誤區(qū)警示】(1)目的基因需要構(gòu)建表達載體后才可導(dǎo)入受體細胞,不可直接將目的基因?qū)搿?/span>(2)基因治療常選用逆轉(zhuǎn)錄病毒作為目的基因載體,便于將目的基因整合到受體細胞染色體DNA上。(3)病毒作載體時,為防止病毒合成包裝蛋白進行繁殖,務(wù)必敲除其包裝蛋白基因。1.動物乳腺生物反應(yīng)器是一項利用轉(zhuǎn)基因動物的乳腺代替?zhèn)鹘y(tǒng)的生物發(fā)酵,進行大規(guī)模生產(chǎn)可供治療人類疾病或用于保健的活性蛋白質(zhì)的現(xiàn)代生物技術(shù)。目前科學(xué)家已在牛和羊等動物的乳腺生物反應(yīng)器中表達出了抗凝血酶、血清白蛋白、生長激素等重要藥品。大致過程如圖所示:下列有關(guān)說法,錯誤的是 (　　)A.通過③形成的重組質(zhì)粒除了具有人的藥用蛋白基因之外,還要有啟動子、終止子和標(biāo)記基因B.④通常采用農(nóng)桿菌轉(zhuǎn)化法C.在轉(zhuǎn)基因母牛的乳腺細胞中人的藥用蛋白基因才會得以表達,因此可以從乳汁中提取藥物D.該技術(shù)生產(chǎn)藥物的優(yōu)點是產(chǎn)量高、質(zhì)量好、易提取【解析】選B。要讓藥用蛋白基因在乳腺細胞內(nèi)表達并分泌含藥物的乳汁,重組質(zhì)粒上必須具有人的藥用蛋白基因、啟動子和終止子等調(diào)控組件,A項正確;轉(zhuǎn)基因動物通常利用的受體細胞是受精卵,采用顯微注射技術(shù),B項錯誤;只有轉(zhuǎn)基因母牛到達泌乳期,乳腺細胞才會表達相應(yīng)的藥用蛋白基因,乳汁中才會含有藥物,C項正確;從乳汁里提取藥物,優(yōu)點突出,使動物本身成為“批量生產(chǎn)藥物的工廠”,D項正確。2.(2021·廣東適應(yīng)性測試節(jié)選)CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)可以按照人們的意愿精準(zhǔn)剪切、改變?nèi)我獍谢虻倪z傳信息,對該研究有突出貢獻的科學(xué)家被授予2020年諾貝爾化學(xué)獎。我國科學(xué)家領(lǐng)銜的團隊利用CRISPR/Cas9等技術(shù),將人的亨廷頓舞蹈病致病基因(HTT基因)第1外顯子(其中含150個CAG三核苷酸重復(fù)序列)“敲入”豬基因組內(nèi),獲得了人-豬“鑲嵌”HTT基因,利用胚胎工程技術(shù)成功地構(gòu)建了亨廷頓舞蹈病的動物模型?；卮鹣铝袉栴}:(1) PCR 技術(shù)是獲得人HTT基因常用的方法,制備PCR反應(yīng)體系時,向緩沖溶液中分別加入人HTT基因模板、4種脫氧核糖核苷酸及________等,最后補足H2O。 (2) CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)中,SgRNA 是根據(jù)靶基因設(shè)計的引導(dǎo)RNA,準(zhǔn)確引導(dǎo)Cas9切割與SgRNA配對的靶基因DNA序列,由此可見,Cas9 在功能上屬于________酶。與CRISPR/Cas9相比,限制酶的特性決定了其具有____________________________的局限性。 (3)在實驗過程中,為確認實驗豬細胞基因組內(nèi)是否含有人-豬“鑲嵌”HTT基因,常用的檢測手段包括PCR技術(shù)及________。 【解析】(1)根據(jù)DNA復(fù)制的條件:模板、原料、酶、能量,題目中已經(jīng)加入了模板和原料,PCR中的能量由外界控制溫度來供給,還缺熱穩(wěn)定DNA聚合酶(即Taq酶)和引導(dǎo)子鏈延伸的引物。(2)根據(jù)題意,SgRNA可準(zhǔn)確引導(dǎo)Cas9切割與SgRNA配對的靶基因DNA序列,這與限制酶的特性相符,所以Cas9在功能上屬于限制酶;SgRNA可以根據(jù)靶基因設(shè)計多種序列引導(dǎo)Cas9在相應(yīng)基因結(jié)合序列位置切割,但一般意義上的限制酶只能識別和切割DNA分子的某一種特定核苷酸序列,相對來說限制酶存在局限。(3)DNA分子雜交技術(shù)中可根據(jù)放射性標(biāo)記基因探針與目的基因的雜交帶顯示情況,來檢測實驗豬細胞基因組內(nèi)是否插入了HTT基因。答案:(1)引物、Taq酶　(2)限制性核酸內(nèi)切　只能識別一種特定的堿基序列　 (3)DNA分子雜交技術(shù)【補償訓(xùn)練】《人類基因治療》報道,在美國佛羅里達大學(xué)基因治療中心接受基因治療的三名遺傳性失明患者都重新獲得了一定的視力,并且沒有嚴(yán)重的副作用?；蛑委熓侵?/span>????????????? (　　)A.把健康的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募毎?達到治療疾病的目的B.對有缺陷的細胞進行檢測、修復(fù),從而使其恢復(fù)正常,達到治療疾病的目的C.運用人工誘變方法,使有基因缺陷的細胞發(fā)生基因突變,從而恢復(fù)正常D.運用基因工程技術(shù),把有缺陷的基因切除,達到治療疾病的目的【解析】選A。基因治療只是將正常的外源基因?qū)氩∪梭w內(nèi),使該基因的表達產(chǎn)物發(fā)揮功能,從而達到治療疾病的目的,而細胞中的缺陷基因并未修復(fù),和正?；蛲瑫r存在,基因治療也不是切除病變基因或誘發(fā)其突變,因而B、C、D的說法都不符合基因治療的概念。